Cristóbal Thompson. Director ejecutivo de AMIIF
El mes pasado celebramos un aniversario excepcional: Emily Whitehead, la primera paciente pediátrica en recibir terapia de células CAR-T, celebró 10 años de estar libre de cáncer.
Cuando Emily tenía seis años enfrentó una recaída potencialmente mortal de una leucemia linfoblástica aguda, el tipo más común de cáncer infantil. Su cáncer había resistido más de 16 meses de tratamientos de quimioterapia cuando le informaron a su madre y padre que había sufrido una recaída y que no sobreviviría.
Tom y Kari Whitehead inscribieron a Emily, como la paciente #1, en un ensayo clínico de un nuevo tratamiento con linfocitos T-CAR (CAR significa receptor quimérico para el antígeno, por sus siglas en inglés, y los linfocitos T son un tipo de células inmunitarias que destruyen células infectadas por virus, dañadas o cancerosas) que no se había probado en niños. El tratamiento fue un éxito. Ocho días después de celebrar su cumpleaños número siete, Emily fue declarada libre de cáncer y así se ha mantenido por diez años.
En junio de 2017, cinco años después de que Emily fuera tratada, ella, Tom y Kari fueron parte de las audiencias de la FDA en la que se discutió la aprobación de este tratamiento. En su turno la micrófono Tom dijo: “Creemos que cuando se apruebe este tratamiento, salvará la vida de miles de niños en todo el mundo…Espero que algún día todos ustedes en el comité asesor puedan decirles a sus familias que fueron parte del proceso que convirtió el cáncer de la sangre en una enfermedad tratable que incluso después de la recaída, la mayoría de las personas sobrevive”. El tratamiento fue autorizado y, desde entonces, el ritmo de investigación y desarrollo en terapia celular y génica ha ido en aumento.
En 2018 había 289 terapias en desarrollo clínico por parte de compañías biofarmacéuticas, muchas de ellas asociadas de AMIIF, y para 2020 ese número había crecido a 362. Las nuevas terapias celulares y génicas que se encuentran actualmente en desarrollo son el resultado de años de investigación pionera por parte de las empresas de investigación biofarmacéutica. El abanico de enfermedades que estas terapias pueden abordar es amplio y abarca trastornos de la sangre, trastornos oculares, cáncer y enfermedades infecciosas, entre otros. Para que estas terapias sean una realidad es crucial que fomentemos un entorno que nutra la innovación continua en estas áreas y que aceleremos su llegada a México.
¿Saben cómo luce un cáncer infantil en remisión? Emily ahora tiene casi 17 años y está en el último año de la preparatoria. Recientemente recibió su permiso para manejar y usa el coche tanto como puede. Este verano se prepara para postularse a la universidad. Quiere estudiar cine o ciencias ambientales.
