La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado hoy una nueva terapia genética, para tratar a niños y pacientes adultos con un tipo hereditario de pérdida de la visión que puede causar ceguera.

¿Qué es Luxturna?

De acuerdo con información oficial de la FDA, la Luxturna es la primera terapia genética administrada directamente aprobada en los Estados Unidos que ataca una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico.

“La aprobación de hoy marca otro nuevo logro en el campo de la terapia genética para tratar la pérdida de la visión— y refuerza el potencial de este enfoque innovador para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades complicadas", dijo el Dr. Scott Gottlieb, comisionado de la FDA.

Luxturna es la primera terapia genética administrada directamente aprobada en los Estados Unidos que ataca una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico.

"La culminación de décadas de investigación ha dado como resultado la aprobación de tres terapias genéticas este año para tratar a pacientes con enfermedades graves y raras. Creo que la terapia genética se convertirá en un pilar fundamental para tratar, y quizás curar, muchas de nuestras enfermedades más devastadoras e intratables", agregó Gottlieb

¿Cómo funciona la Luxturna?

Las distrofias retinianas hereditarias son un grupo amplio de trastornos genéticos de la retina que se asocian con disfunción visual progresiva y que son causadas por mutaciones en cualquiera de más de 220 genes diferentes.

Luxturna funciona transmitiendo copia normal del gen RPE65 directamente a las células de la retina. Estas células retinianas luego producen la proteína normal que convierte la luz en una señal eléctrica en la retina para restaurar la pérdida de visión del paciente. Luxturna utiliza un virus adenoasociado de origen natural, que ha sido modificado mediante técnicas de ADN recombinante, como vehículo para transmitir el gen RPE65 humano normal a las células de la retina con el fin de restaurar la visión.

Tratamiento de la Luxturna

El tratamiento con Luxturna debe administrarse sólo a pacientes que tienen células retinianas viables, según lo determine el médico tratante.

Se realiza por separado en cada ojo, en días separados, con al menos seis días de separación entre los procedimientos quirúrgicos. Se administra mediante inyección subretiniana por un cirujano experimentado en cirugía intraocular. Los pacientes deben ser tratados con un ciclo corto de prednisona oral para limitar la posible reacción inmunológica a Luxturna.

La seguridad y eficacia del tratamiento se estableció en un programa de desarrollo clínico con un total de 41 pacientes con edades comprendidas entre los 4 y los 44 años.

Las reacciones adversas más comunes del tratamiento con Luxturna incluyeron enrojecimiento ocular (hiperemia conjuntival), cataratas, aumento de la presión intraocular y desgarro de retina.

Finalmente, el Dr. Peter Marks, Ph.D., director del Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos aseguró que los pacientes con distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica tienen ahora una oportunidad de mejorar la visión, donde antes había poca esperanza.

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“Nos encontramos en un momento crucial en lo que respecta a este novedoso tipo de tratamiento, y en la FDA estamos concentrados en establecer el marco de políticas adecuado para aprovechar esta oportunidad científica".