El Hospital Addenbrooke de Cambridge, en Reino Unido, hizo lo que algunas personas consideraban imposible, le regresó la audición a una niña que nació sorda. La bebé fue tratada poco antes de su primer cumpleaños con la terapia genética, la cual ahora le permite escuchar y hablar.
Opal Sandy, la niña a la que se le devolvió la audición, forma parte de un ensayo clínico que se realiza en Reino Unido, Estados Unidos y España. La británica de 18 meses es la primera en probar el tratamiento, por lo que sus padres calificaron la experiencia como aterradora.
A diferencia de los implantes o aparatos para la sordera la terapia genética funciona al nivel de los genes, por lo que la bebé recuperó la audición casi normal, incluso para susurros muy bajitos. Y no solo ello, pues al comenzar a escuchar, también logró aprender a hablar; ahora ya dice palabras como papá y mamá.
¿Cómo funciona la terapia genética?
La terapia genética se administra en forma de infusión dentro del oído. Este líquido contiene un virus modificado que llega directamente a la cóclea, donde se localizan las células dañadas que impiden la audición. Ahí, el virus reemplaza el ADN defectuoso.
En tan solo 16 minutos, un médico le aplicó una infusión que contiene el gen OTOF, el cual era defectuoso dentro del ADN de la niña, con ello, recuperó la audición de manera casi normal.
Este tratamiento fue diseñado específicamente para la enfermedad que padecía Opal, quien tenía una mutación en el gen OTOF que se encarga de producir la proteína otoferlina que permite a las células del oído comunicarse con el nervio auditivo. Es por ello que necesitaba una terapia, que fue diseñada por el laboratorio de Biotecnología Regeneron.
Aunque Opal es la primera niña que recupera la audición, el programa Chord busca iniciar la aplicación de esta tecnología en niños sordos de Reino Unido, España y Estados Unidos, para conocer su efectividad a corto plazo.
Al inicio, los padres de la niña británica tenían miedo de que se le aplicara el tratamiento, pues era la primera niña en el que se probaría, pero decidieron aceptar porque era "una oportunidad única".